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2018-5-4 10:03| 发布者: 田园网| 查看: 88| 评论: 0

常误诊,易复发,还没人知道的多发性骨髓瘤

(一)先来个小测试:血液癌症一共有三大类,你都知道么?
我做讲座的时候,通常50%以上的听众知道俩:白血病和淋巴瘤。主要原因嘛,是电视上见得多。尤其是白血病,很多电视剧里的男女主角,通常年纪轻轻就得了它。
今天菠萝要介绍的,是绝大多数人完全没听说过,大量中国患者被误诊而被错误治疗的第三类:多发性骨髓瘤。
多发性骨髓瘤,是骨髓里的浆细胞发生了基因突变导致失控生长。骨髓里有各种各样和造血相关的细胞,包括造血干细胞、白细胞、红细胞、血小板等等,正常情况下,浆细胞很少,占骨髓细胞的不到1% 。但在多发性骨髓瘤患者身上,恶性浆细胞可以占超过90%!由于恶性细胞挤占了空间和营养,抑制了其它正常细胞的功能,因而出现各种症状。
多发性骨髓瘤并不那么罕见,全球每年有13万患者,中国每天都有约18人死于这种疾病。它预后不太好,5年生存率不到50%。
它还有个特点:目前无法治愈,但如果处理得当,可以长期控制。
很不幸,很多人处理都不当,因为在中国,大家对它的认识度太低了,远低于白血病和淋巴瘤,这可能要怪电视里漂亮的主角从来不得这个病。这其实怨不得编剧,因为多发性骨髓瘤是典型的中老年癌症,发病年龄平均是60~65岁,年轻人很少得。
但中国社会正在快速老龄化,多发性骨髓瘤肯定会越来越多,绝对不应该再被忽视。
(二)刚才说了,多发性骨髓瘤虽然极难治愈,但可以长期管理。在美国,多发性骨髓瘤生存率正在逐渐增加,现在已经从70年代的26%,涨到了60%左右,翻了一倍有余!
这个数字肯定还会继续增加,因为近几年是多发性骨髓瘤新药爆发期,有好几个新药上市。尤其是2015年,一下子上市了4个新药。
它们作用机制不同,各有特点,给患者带来了全新的希望。
比如,新一代蛋白酶体抑制剂,也是第一个可以口服的蛋白酶体抑制剂伊沙佐米,在不增加明显副作用的前提上,把患者无进展生存提高了半年!
(三)相对美国,中国多发性骨髓瘤患者的情况,就远没有这么乐观了。至少有三个大问题,显著拖累了中国患者的治疗效果。
第一,是误诊率高。
中国很多骨髓瘤患者的治疗效果很不好,因为他们一直都在看错误的科室,错误的医生。直到去世,很多人都没有被正确诊断。
多发性骨髓瘤症状多样,加上大众甚至很多医生对它都不熟悉,因此误诊率很高。本来应该去血液内科,但他们却穿梭于呼吸科、神经内科、肾内科、消化科、耳鼻喉科……明明是多发性骨髓瘤,他们却被误诊为肺炎、肺癌、贫血、肾炎,等等。很多人花了无数金钱,耽误了大量宝贵时间。即使能最后被确诊,往往已经错过最佳治疗时间,处于很晚期,回天乏术。
中老年人如果出现不明原因的乏力、贫血、感染、蛋白尿、下肢浮肿、全身骨头痛,短期内无法恢复的,或出现无明确病因的骨折,都应该考虑多发性骨髓瘤的可能性,并及时前往医院血液科就诊。
第二,是新药用不起。
以前,全世界治疗多发性骨髓瘤主要靠化疗。但问题是,化疗的效果并不是很好,很多人不响应。更重要的,是化疗副作用太强,很多年龄大的患者承受不起。虽然骨髓移植是一个选择。但由于配型难,患者年龄大,身体状态差等原因,适合骨髓移植的人并不多。这种种原因,导致的多发性骨髓瘤治疗效果一直都不好。
幸好,2003年以后,药厂开发出了免疫调节剂(比如沙利度胺)和蛋白酶体抑制剂(比如硼替佐米)等新型靶向药物,效果明显比单独用化疗好,副作用也小不少。慢慢的,它们在欧美逐渐取代了化疗成为标准疗法。现在欧美对付多发性骨髓瘤主要是靠组合疗法,“蛋白酶体抑制剂+免疫调节剂+糖皮质激素”是个流行选择。
欧美晚期患者平均生存期已经接近5年,活8~10年的也并不罕见。更重要的,患者生存质量也不差,通常一旦用药起效,很快症状就能得到有效控制,骨痛消失,贫血改善,肾功能恢复。以前只能躺在床上,现在还可以回去上班。
中国情况差很多。直到现在,在国外早就淘汰的化疗方案,依然是不少中国患者的唯一选择。
为啥呢?
很简单,虽然有些新药在中国已经上市多年,2017年之前,它们没有进医保目录,非常昂贵,超过了很多患者经济承受能力。我上次回国碰到一位患者,不愿意化疗,又用不起靶向药,直接选择了放弃正规治疗,到处找偏方,特别悲剧。
前面表格里提到的那4个2015年已经在美国获批的新药里面,目前只有1个在中国获批了。
第三,是用药依从性差。
即使能用得起“沙利度胺+硼替佐米+糖皮质激素”这样的组合疗法的患者,有时效果也不好,原因是他们不按时用药。
相比欧美,中国多发性骨髓瘤没有按要求用药的患者更多。并不是中国人天生不听话,而是组合疗法的给药方式太复杂。沙利度胺和糖皮质激素是口服,在家就可以用,但硼替佐米是每周两次的注射,必须去医院。欧美医疗资源丰富,去医院方便,加上复查频繁,医生更方便监督患者用药,但在中国,去医院麻烦,而如果患者不按规定用药,医生经常都不知道。
用药时断时续,效果自然要打折扣。
(四)幸运的是,国内的这种情况在快速好转。
一方面,硼替佐米,沙利度胺等都已经进入了医保目录,更多人能够承受治疗费用。
另一方面,新药进入中国速度在加快。比如,最新一代靶向药伊沙佐米已经在中国获批了,相信很快会上市。我对它很期待,因为它是第一个口服的蛋白酶体抑制剂!
和以前的蛋白酶体抑制剂都得去医院注射,而伊沙佐米是每周吃一次,一次一粒,实在是超级方便!多发性骨髓瘤的组合疗法第一次变成了全口服,患者在家里按时吃就可以搞定。很显然,依从性和治疗效果肯定会提高。
除此之外,还有好消息,比如2017年中国和美国团队都公布了全新的BCMA CAR-T免疫细胞疗法,它在治疗晚期多发性骨髓瘤的试验中效果也很好。
毫无疑问,随着越来越多新疗法的出现,多发性骨髓瘤患者的生存时间还会继续增加,生活质量还会继续提高。
遵循医嘱,科学治疗,这个以往的“绝症”,已经越来越像慢性病。这就是“战胜癌症”的定义。
文| 菠萝
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